Un adolescente con epilepsia grave camina por primera vez gracias a una terapia exclusiva para él

Un adolescente estadounidense con epilepsia grave causada por una mutación genética rara ha logrado caminar por primera vez tras recibir una terapia génica personalizada durante dos años. El tratamiento, desarrollado específicamente para su mutación del gen SCN2A, redujo sus crisis diarias en un 90% y mejoró su desarrollo motor y problemas gastrointestinales. Este avance abre camino para expandir terapias personalizadas a otros pacientes con mutaciones genéticas similares.